患者・ご家族の皆様向け情報

バイオ医薬品は、さまざまな疾患を抱える何百万人もの患者さんの生活を一変させた革新的な治療法です¹。

特許期間が過ぎたバイオ医薬品は、別の製薬会社で製造販売が可能となります。それが、バイオシミラーです。バイオシミラーは、既存のバイオ医薬品と同じ規制当局による承認を受け、同じ高い品質基準に従って製造されます^2,3。

バイオ医薬品とは

バイオ医薬品は、化学合成により製造されるアスピリンやパラセタモールなどの薬品とは異なります。バイオ医薬品は、生きた細胞の中で作られる、あるいは細胞から抽出されたタンパク質を用いて作られる医薬品です^1,5。科学者は適切な細胞（多くは動物細胞またはヒト細胞が使われます）を選び、無制限に複製できるようにその細胞を改変します。これらの細胞が、特定の病気を標的とする物質（通常はタンパク質）を大量に作り出す「工場」となります⁶。

ジェネリック、バイオシミラーの名前の由来

化学合成により製造される医薬品（たとえば、アスピリンやパラセタモールなど）の場合、特許満了後に他の製薬会社が全く同じ製品（ジェネリック）を製造することは比較的容易です。このような医薬品は、特定の化学的な原材料を定義された通りのプロセスに従って合成することで製造可能だからです。

一方、バイオ医薬品は生きた細胞の中で作られ、製造プロセスが広範にわたります。パンやチーズ、ワイン、ビールなど、生きた細胞を利用した自然のプロセス（発酵プロセス）から作られる製品を想像してみてください。同じ会社が製造した同じ治療効果を持つバイオ医薬品でもバッチが違えば全く同一ではなく、自然の多様性（「微小不均一性」と呼ばれます）が存在します⁷。

バイオ医薬品に特徴的な自然の多様性を管理するためには、いかなる変動も臨床上の有効性と安全性を維持できる正確な範囲内に収める必要があります。この範囲は規制当局と製薬会社の双方によって設定され、厳格に管理されます。一つのバイオ医薬品のすべてのバッチが類似であることを確保することが、その目的です^1,2,3。

先行バイオ医薬品の特許が満了すると他の製薬会社がその医薬品を製造できるようになります。それがバイオシミラーです。バイオシミラーは基本的に既存のバイオ医薬品と同じ有効成分を有しています³。規制当局から承認を得るためには、すべてのバッチが、先行バイオ医薬品と同じ厳格な変動の範囲内に収まっていなければなりません^1,2,3。

なぜ、バイオシミラーが重要なのでしょうか？

バイオシミラーの開発には何年も要するとはいえ、バイオシミラーと既存のバイオ医薬品の間には大きな価格の違いがあります。したがって、保健当局のアプローチ次第では、バイオシミラーが承認されることによって、次のようなことが可能になります^1,4。

• 費用対効果の検討に基づき、医療提供者が特定のバイオ医薬品の使用に関するガイドラインを再評価できるようになる
• 一部の国では、患者さんの薬剤費の自己負担が少なくなる
• 医療制度の予算の見直しにより、より多くの患者さんの治療が可能になる
• 一部の医療制度では、画期的な治療法であるバイオ医薬品が初めて国民に利用できるようになる
• 医療制度の財源に余裕が生まれ、高まる医療ニーズに対応できるようになり、新世代の画期的治療に財源を充てることができるようになる